国内重症肌无力治疗迎新突破

3月底，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，优时比制药其创新药物罗泽利昔珠单抗（商品名：优迪革®，rozanolixizumab）正式获得国家药监局批准，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。

重症肌无力（MG，俗称"肌无力症"）是一种免疫系统错误攻击自身组织的疾病，主要症状是控制动作的肌肉越来越没力气。乙酰胆碱受体（AChR）抗体和肌肉特异性受体络氨酸激酶（MuSK）抗体（均属于IgG大类）是导致重症肌无力发病的两种关键性致病性抗体。这种疾病的流行率为每百万人40至250例，每百万人年发生4至12例新病例。MG可能发生在任何年龄和性别，但50岁之前女性病例占优势（60-70%）；此后，男女比例为2:1。

罗泽利昔单抗是一款皮下注射 FcRn 靶向单抗，以高亲和力特异性结合人类 FcRn，通过阻断 FcRn 和 IgG 的相互作用，以加速 IgG 的分解代谢。2023 年 6 月，该药获 FDA 批准上市，用于 AChR 或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的 gMG 患者。

根据2023年发表于Lancet Neurology的针对该药的关键Ⅲ期MycarinG试验结果显示，罗泽利昔珠单抗注射液在获批的两种亚型重症肌无力疾病的患者中展示出了显著的临床获益以及良好的安全性。

公开资料显示，罗泽利昔单抗在全球已开展针对多种自身免疫性疾病的 21 项临床试验，适应症包括全身型重症肌无力（gMG）、原发性免疫性血小板减少症（ITP）、抗髓鞘少突胶质细胞糖蛋白免疫球蛋白 G 抗体（MOG-IgG）相关疾病（MOGAD）、自身免疫性脑炎（AIE）、纤维肌痛等。

该药采用皮下注射，单次治疗时间6分钟起（患者体重50公斤以下，每次给药1瓶，超过该体重的患者需增加给药剂量，并相应延长给药时间），为患者的疾病管理带来更大的便利。

重症肌无力是一种慢性自身免疫性疾病。症状经常波动，范围从上睑下垂和复视到全身无力，影响颈部、躯干、四肢、延髓和呼吸肌，重则可能危害到病人生命。

目前，国内已有6款针对FcRn单抗进入临床，其中Argenx公司的艾加莫德及皮下注射剂（再鼎医药拥有大中华区权益）23年在华获批。

越来越多的创新药的问世，将推动中国重症肌无力诊疗迈入精准治疗新时代。

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